„Optymalizacja postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nawrocie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci, w szczególności postaci opornej na konwencjonalne leczenie”
Kierownik projektu: dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk
Ośrodek: Katedra i Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej “Przylądek Nadziei”
Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu
Wydział Lekarski, Katedra Pediatrii, Hematologii i Onkologii
Wartość Grantu: 500 000 zł
Okres realizacji: 01.12.2023 – 30.11.2025
DLACZEGO
Badania„Optymalizacja postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nawrocie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci, w szczególności postaci opornej na konwencjonalne leczenie”, które pod kierownictwem dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk, będzie realizował zespół onkologów dziecięcych z Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej “Przylądek Nadziei” w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu wraz ze specjalistami z Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Centralnego Szpitala Klinicznego Uniwersytetu Medycznego w Łodzi a także Samodzielnej Pracowni Diagnostyki Genetycznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Motywacją do podjęcia badań dotyczących wybranych aspektów ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci, jest fakt by lepiej zrozumieć mechanizmy oporności na leczenie i precyzyjnie dopasować terapie dla pacjentów z nawrotem choroby. Standardowe terapie dla ALL, mimo swej skuteczności, nadal wiążą się z wysokim ryzykiem nawrotów oraz groźnymi skutkami ubocznymi, które wpływają na jakość życia pacjentów. W sytuacjach, gdy choroba nawraca lub staje się oporna na konwencjonalne leczenie, brakuje danych umożliwiających lekarzom dobór terapii celowanej, co znacznie ogranicza możliwości ratunkowego leczenia.
Projekt obejmuje analizę próbek biologicznych od dzieci z nawrotem ALL przy użyciu zaawansowanych technik diagnostycznych. Próbki szpiku kostnego będą przetwarzane i analizowane pod kątem zmian genetycznych, strukturalnych oraz ekspresji genów. Dodatkowo, aspiraty szpiku będą zabezpieczone na potrzeby profilowania lekowego w przypadku chemiooporności danego pacjenta, co umożliwi jeszcze bardziej precyzyjne dostosowanie terapii do indywidualnych potrzeb pacjenta.
W ramach projektu zespół dąży do udostępnienia lekarzom prowadzącym i konsultującym ekspertom nowych informacji na temat biologii białaczki i dostępnych możliwości terapeutycznych, co będzie kluczowe dla optymalizacji postępowania diagnostycznego i terapeutycznego.
EFEKT KOŃCOWY PROJEKTU
Celem projektu jest opracowanie zaawansowanych standardów diagnostyki i terapii, które obejmują dokładną analizę molekularną i genetyczną choroby. To podejście pozwoli na indywidualne dopasowanie leczenia do charakterystyki biologicznej białaczki, zwiększając szanse na długoterminową remisję i zmniejszając ryzyko nawrotów i progresji choroby.
Wyniki projektu mogą także pomóc w uzasadnieniu potrzeby rozszerzenia finansowania diagnostyki ALL przez NFZ, co umożliwi szerszy dostęp do zaawansowanych terapii w Polsce.
Dzięki precyzyjnym narzędziom diagnostycznym oraz personalizacji leczenia, projekt wpłynie bezpośrednio na jakość życia dzieci z nawrotem ALL. Umożliwi wcześniejsze wykrywanie nawrotów i skuteczniejsze leczenie, co zmniejszy liczbę powikłań, poprawi rokowania oraz skróci czas hospitalizacji pacjentów, przyczyniając się do ich szybszego powrotu do zdrowia.