DLACZEGO

Badania „Indywidualizacja dawkowania busulfanu na podstawie oznaczenia stężenia leku w osoczu w protokołach kondycjonowania przed przeszczepieniem hematopoetycznych komórek krwiotwórczych u dzieci”, pod kierownictwem prof. dr hab n med. Krzysztofa Kałwaka, będzie realizował zespół onkologów dziecięcych w kolaboracji 3 ośrodków: Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej “Przylądek Nadziei” w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu, Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza w Bydgoszczy oraz Klinika Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej w Szpitalu Klinicznym im. Karola Jonschera w Poznaniu. 

Dotychczas, takich badań nie udało się zrealizować w Polsce z różnych powodów, głównie przez obawy zakładów farmacji i farmakologii klinicznej przed badaniami z użyciem cytostatyku, jakim jest busulfan. Teraz, dzięki otwartości na współpracę z laboratorium w Poznaniu, udało się przełamać bariery przed procedurą badania próbek krwi pacjenta zawierające cytostatyk.– przedstawia problem prof. dr hab n med. Krzysztof Kałwak.

Optymalizacja polega na dynamicznej analizie próbek krwi pacjentów otrzymujących busulfan w trakcie 4-dniowej megachemioterapii przed przeszczepieniem. Leczenie pacjenta rozpoczyna się od standardowego dawkowania leku zgodnie z protokołem i charakterystyką produktu leczniczego, a następnie po 24-48 godzinach analizuje się próbki jego krwi. Krew wraz z podanym lekiem zostaną przebadane w dedykowanym laboratorium, gdzie biorąc pod uwagę indywidualne procesy metaboliczne pacjenta, zostanie określony rzeczywisty poziom cytostatyku we krwi po określonym czasie od podania. Jeśli stężenie leku jest zbyt wysokie lub zbyt niskie, dzięki badaniu możliwe będzie dostosowanie dawki leku tak, aby zwiększyć jego skuteczność, przy jednoczesnym zachowaniu dawki w widełkach docelowego pola pod krzywą (AUC).

EFEKT KOŃCOWY PROJEKTU

Celem jest wdrożenie procedury optymalizacji dawkowania busulfanu, stosowanej już w Europie, ale dotąd nieistniejącej w Polsce jako standard leczenia. Dzięki współpracy z ośrodkami transplantacyjnymi w Poznaniu i Bydgoszczy, planujemy otworzyć nowe możliwości dla pacjentów w tych miastach już w 2025 r., a w przyszłości także w innych ośrodkach w Polsce.

Dzięki badaniu możliwe jest by optymalizacja dawkowania busulfanu stała się standardem w polskich ośrodkach transplantacyjnych dziecięcych w najbliższych latach, a tym samym dostosowując polskie standardy do tych obowiązujących w innych krajach jak Wielka Brytania, Czechy, Austria czy Szwajcaria.

“Dla pacjentów optymalizacja dawkowania, umożliwi lepsze kontrolowanie toksyczności busulfanu oraz zapewni skuteczność leczenia. To kluczowe w zapobieganiu nawrotom chorób nowotworowych oraz w optymalizacji transplantacji, minimalizując ryzyko odrzucenia przeszczepów. Utrzymywanie busulfanu w określonych widełkach terapeutycznych dla każdego pacjenta indywidualnych pozwoli na lepsze zwalczanie komórek nowotworowych, co zwiększa szanse na remisję i długoterminowe wyleczenie.”– mówi kierownik badania prof. dr hab. n med. Krzysztof Kałwak

“Optymalizacja dawkowania prowadzi do zmniejszenia skutków ubocznych związanych z toksycznością busulfanu. W kontekście transplantacji, precyzyjne dawkowanie busulfanu minimalizuje ryzyko odrzucenia przeszczepów. Badana procedura prowadzi do uwzględniania unikalnych cech metabolicznych i zdrowotnych każdego dziecka, co jest szczególnie ważne w onkologii pediatrycznej.”– dodaje badacz.

BADACZ I JEGO „ONKO_MARZENIE”

„Wprowadzenie optymalizacji dawkowania busulfanu to dopiero początek. Marzę, aby wrocławska klinika stała się centrum immunoterapii nowotworów, wykorzystując technologie CAR-T oraz terapię genową. Już teraz „Przylądek Nadziei” jest liderem w Polsce w stosowaniu terapii CAR-T, a dzięki międzynarodowej współpracy, mamy szansę na dalszy rozwój i wprowadzenie nowoczesnych metod leczenia.

Chciałbym rozszerzyć zastosowanie terapii CAR-T nie tylko na białaczkę limfoblastyczną, ale także na inne choroby, takie jak ostre białaczki szpikowe, choroby autoimmunologiczne oraz guzy lite, w tym nowotwory centralnego układu nerwowego i neuroblastomę.”

Planem na przyszłość jest wprowadzenie do Polski nietoksycznej terapii genowej dla dzieci z niedoborami odporności. Dzięki współpracy z ośrodkami europejskimi, możliwe staje się zastosowanie terapii, która polega na modyfikacji komórek autologicznych i wprowadzeniu do genomu komórki macierzystej brakującego genu. Jest to mniej ryzykowna alternatywa dla tradycyjnych transplantacji komórek hematopoetycznych. Granica dostępności nowoczesnych terapii nie powinna kończyć się na Odrze i Nysie Łużyckiej, ale sięgać dalej na wschód.

„Chciałbym i dążę do tego, aby Wrocław stał się jeszcze bardziej rozpoznawalnym ośrodkiem medycznym w Europie, szczególnie w dziedzinie pediatrii, onkologii, hematologii dziecięcej oraz transplantologii.” – podsumowuje prof. dr hab n med. Krzysztof Kałwak.